Onderzoekers Leiden dichter bij genezing voor mensen met diabetes type 1
Er is hoop voor patiënten met gecompliceerde diabetes type 1. Uit voorlopige maar veelbelovende resultaten van een klinische studie blijkt dat in het laboratorium gemaakte insulineproducerende cellen deze vorm van diabetes kunnen genezen. Daarmee kunnen veel meer patiënten geholpen worden, omdat zo het tekort aan menselijke donoren wordt opgelost.
Anders dan diabetes type 2, waarbij vooral ouder worden en leefstijl een grote rol spelen, is diabetes type 1 een auto-immuunziekte. Bij dit type van diabetes vernietigt het lichaam de eigen insulineproducerende cellen in de alvleesklier.
Ongeveer 120.000 mensen in Nederland hebben deze ziekte, waarbij de meeste patiënten dankzij medicatie hun bloedsuikerspiegel redelijk stabiel kunnen houden. Toch hebben ze een hoger risico op aandoeningen van de ogen, nieren, hart en bloedvaten.
Transplantatie is enige oplossingEr is echter ook een kleine groep patiënten met zeer gecompliceerde diabetes bij wie medicatie niet werkt. Lange tijd waren voor deze mensen de enige beschikbare oplossingen een transplantatie van de volledige alvleesklier of van de insulineproducerende cellen uit de alvleesklier van een overleden orgaandonor. Die laatste ingreep staat bekend als 'eilandjestransplantatie'.
Diabetespatiënt Anton Schaddelee staat na zo'n eilandjestransplantatie weer volop in het leven, vertelt hij:
Patiënten zijn na een transplantatie van de alvleesklier of de eilandjestransplantatie vaak volledig genezen. Als dat niet het geval is, kunnen zij wel hun bloedsuikerspiegel met medicijnen heel stabiel houden.
Maar deze ingrepen zijn nu nog voorbehouden aan een kleine groep mensen, omdat er dus een tekort is aan donoren. Dankzij het nieuwe onderzoek is er zicht op een oplossing.
Nieuw onderzoekscentrumBij de nieuwe methode worden immers geen eilandjes van overleden orgaandonoren gebruikt, maar zijn eilandjes in het laboratorium opgekweekt uit zogenoemde pluripotente stamcellen. Dat zijn stamcellen die nog elke cel van het lichaam kunnen worden. Uit het onderzoek blijkt dat de meeste deelnemers met zeer gecompliceerde type 1 diabetes een jaar na een infusie met de in het laboratorium gemaakte cellen geen diabetes meer hebben.
"De echte doorbraak is dus dat eilandjes gemaakt uit stamcellen in een laboratorium diabetes functioneel kunnen genezen", zegt Eelco de Koning, arts en hoogleraar diabetologie aan het Leiden UMC. "Dit geeft aan dat er in de toekomst een onbeperkte hoeveelheid eilandjes beschikbaar kan zijn voor behandeling."
Er moet verder onderzoek plaatsvinden om voldoende wetenschappelijk bewijs te vinden voordat deze behandeling onderdeel kan worden van de reguliere zorg. Mede daarom wordt in november met financiële steun van de Stichting Diabetes Onderzoek Nederland een nieuw onderzoekscentrum in Leiden geopend.
In dit centrum, dat Cure One is genoemd, zal het onderzoek naar het gebruik van stamcellen en het afweersysteem worden gebundeld. Dit zal ook de rol van het LUMC en het Leiden Bioscience Park in Europa verder versterken als het gaat om het genezen van diabetes.
Beschikbaar voor elke patiëntEen belangrijk doel van het onderzoekscentrum zal zijn om deze behandeling beschikbaar te krijgen voor alle type 1 diabetespatiënten. "Op dit moment moeten ontvangers van eilandjes van overleden donoren, of van eilandjes uit stamcellen zoals in de gepubliceerde studie, voor de rest van hun leven afweerremmende medicatie gebruiken om te voorkomen dat hun lichaam de cellen afstoot", zegt De Koning.
Daarom is hun weerstand altijd verminderd en zal het risico op infecties en andere bijwerkingen groter zijn. Het is dan de vraag of de behandeling voor patiënten met diabetes type 1 die niet gecompliceerd is überhaupt tot een echte gezondheidsverbetering zal leiden.
"De uitdaging is dus om te ontdekken hoe we de stamcellen en het afweersysteem dusdanig kunnen aanpassen dat het afweersysteem de nieuwe eilandjes met rust laat", legt De Koning uit. "Dat zou ook kunnen door eerst stamcellen van mensen met type 1 diabetes zelf te maken, en daaruit 'eigen' eilandjes op te kweken. Dankzij het concentreren van alle expertise in Cure One gaan we er alles aan doen om die volgende doorbraak snel te laten volgen."